Select Page

Du ville bli tilgitt for å tro at skaperen av stoffet som kurerte erektil dysfunksjon hos millioner over hele verden, ville glede seg over fortjenesten av hans harde arbeid. Men du tar feil.

I stedet har medskaperen av Viagra, Dr. David Brown, satt seg den ambisiøse utfordringen med å finne behandlinger for 100 sjeldne sykdommer innen 2025.

Sammen med den biokjemiske ingeniøren Dr. Tim Guilliams, grunnla Dr Brown Healx, et Cambridge-basert medisinsk selskap som bruker kunstig intelligens for å identifisere de riktige legemiddelkombinasjonene for å kurere sjeldne sykdommer som skjørt X-syndrom – en vanlig genetisk årsak til autisme.

Dr Tim Guilliams (t.v.) grunnla Healx sammen med dr David Brown som hjalp til med å lage Viagra. Healx er et Cambridge-basert medisinsk selskap som bruker AI for å behandle sjeldne sykdommer som skjørt X-syndrom

Utfordringen med å finne en kur mot sjeldne sykdommer er en komplisert. Det er ikke så mye fortjeneste i det som å finne kurer eller behandlinger for sykdommer som rammer mer av allmennheten, for eksempel kreft, så store farmasøytiske selskaper har en tendens til å være lite oppmerksom på å finne en kur mot sykdommer som bare noen få lider av.

Men ifølge den ideelle organisasjonen Global Genes, har forskere avdekket rundt 7000 forskjellige typer sjeldne sykdommer, som til sammen rammer 350 millioner mennesker – en av 20 – over hele verden. Svimlende 95 prosent har fortsatt ikke godkjent behandling.

SPØR TONY: Vi avlyste den greske villaen vår etter mannen min… Akkurat det legene bestilte! Hvordan hjelpe med å kurere kreft OG lage…

Lese  Investorer registrerer ukentlig dash for kontanter når de dumper aksjer, obligasjoner

HVORDAN DETTE ER PENGER KAN HJELPE

Beste aksjer og aksjer Isas: Velg den beste DIY investeringsplattformen Dette er penger

En historie med gjenbruk av medisinerEn av de viktigste leksjonene Dr. Brown lærte da han jobbet med Viagra, opprinnelig utviklet for å behandle hjertepasienter, var at medisiner som er ment å hjelpe en tilstand noen ganger kan tilpasses til behandling av andre sykdommer.

Både Dr Brown og Dr Guilliams opplevde dette fenomenet i løpet av forskningsfasen, som så på hvordan teknologi kan hjelpe til med å behandle sykdommer.

De kom over en blogg skrevet av Nick Sireau, som samlet inn midler for å få ingrediensene til ugressdrepere gjenopprettet for å behandle sine barn som lider av en sjelden sykdom kalt alkaptonuria (AKU), som ifølge rapporter berører bare en av 500.000 mennesker.

Den sjeldne genetiske sykdommen svekker bein og ledd. Dr Guilliams sier: 'Dave og jeg visste at vi kunne bruke AI for å maksimere verdien av eksisterende medisiner.

'Nick fortalte oss at sønnene hans led av en ekstremt sjelden sykdom, og klinikken sa at det ikke var noe som kunne gjøres.'

Behandlingen er nå en klinisk studie, og Nick har blitt medlem av Healxs rådgivende styre.

'Da vi møtte ham, prøvde han å bruke et stoff på nytt for å redde barna hans, som opprinnelig ble utviklet som en ugressmiddel,' sier Dr. Guilliams. 'Ganske genialt, da det var rettet mot det samme enzymet i planter som barna hans hadde denne sjeldne genetiske mutasjonen for.'

Det er over 7000 sjeldne sykdommer med bare 5 prosent godkjente behandlinger. Dette er et genomisk kart over 3039 sjeldne sykdommer med genetiske årsaker

Lese  Bill to Trigger 12. desember Stortingsvalg sletter Lords House

Sireaus oppfinnsomhet førte til utviklingen av en behandling som nå er i en klinisk fase tre-studie, som har vært en suksess.

Dr Guilliams påpeker: 'Vi har funnet 350 millioner andre familier som har sjeldne sykdommer, og en stor andel er uten godkjent behandling i dag.'

Den andre saken som inspirerte til etableringen av Healx var Matt Might hvis sønn Bertrand led av en ekstremt sjelden sykdom som nå er kjent for å være forårsaket av en mutasjon av NGLY1-genet.